Tratamento de dose única será disponibilizado gratuitamente a partir desta segunda-feira (24/03)
O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou, nesta segunda-feira (24/03), a oferta do tratamento de terapia genética com o medicamento Zolgensma para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O medicamento, com valor estimado em R$ 7 milhões na rede privada, será disponibilizado gratuitamente.
Terapia será aplicada em crianças de até 6 meses de idade
O tratamento está indicado para pacientes com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras para AME tipo 1.
A adoção do medicamento foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento à eficácia do tratamento. O acompanhamento será feito por meio de marcadores clínicos, que avaliarão a resposta do paciente.
Atendimento será feito em serviços de referência em 18 estados
Para iniciar o tratamento, a família deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME. O atendimento está disponível nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
Os pacientes passarão por triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Um comitê acompanhará permanentemente os casos tratados com o medicamento.
Medicamento já era disponibilizado por meio de ações judiciais
Antes do acordo firmado com a indústria, o Zolgensma já era fornecido pelo Ministério da Saúde para cumprimento de 161 ações judiciais. Agora, o tratamento passa a ser ofertado de forma regular pelo SUS.
Entenda a AME tipo 1 e os tratamentos oferecidos pelo SUS
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A condição compromete movimentos voluntários vitais, como respirar, engolir e se mover.
De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil, 287 apresentaram diagnóstico de AME.
Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza, para pacientes com AME tipos 1 e 2, os medicamentos nusinersena e risdiplam, de uso contínuo. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos já foram emitidas.
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